Đo lường hiệu quả điều trị | Tim mạch học

RR-h4Mô hình nghiên cứu lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên (randomized controlled clinical trial – hay viết tắt là RCT) là một phương pháp hữu hiệu nhất và khách quan nhất để đánh giá hiệu quả và an toàn của một thuộc điều trị. Mô hình nghiên cứu và điều tra lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên ( randomized controlled clinical trial – hay viết tắt là RCT ) là một chiêu thức hữu hiệu nhất và khách quan nhất để nhìn nhận hiệu suất cao và bảo đảm an toàn của một thuộc điều trị .

Nguyễn Văn Tuấn
Giáo sư y khoa
Viện Nghiên cứu Y khoa Garvan
Trường lâm sàng St Vincents
Đại học New South Wales, Sydney, Australia

Mô hình nghiên cứu lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên (randomized controlled clinical trial – hay viết tắt là RCT) là một phương pháp hữu hiệu nhất và khách quan nhất để đánh giá hiệu quả và an toàn của một thuộc điều trị.  Gọi là “controlled” bởi vì bệnh nhân được tuyển chọn theo những tiêu chuẩn khách quan đã được định trước, và bệnh nhân được được theo dõi và chăm sóc trong một môi trường được kiểm soát chặt chẽ và có hệ thống.  Gọi là “randomized” bởi vì bệnh nhân được phân chia thành hai hay nhiều nhóm một cách hoàn toàn ngẫu nhiên, không chịu sự tác động của bác sĩ và bệnh nhân. 

Phân chia ngẫu nhiên hay “ ngẫu nhiên hóa ” là một giải pháp phân nhóm bệnh nhân hữu hiệu nhất, và nếu giải pháp ngẫu nhiên hóa được thực thi tốt, thì những nhóm bệnh nhân đều có những chỉ số lâm sàng lúc bắt đầu tương tự nhau. Vì những đặc tính nhân trắc và lâm sàng của những nhóm bệnh nhân tương tự nhau ngay từ lúc khởi đầu, cho nên vì thế những tác dụng tích lũy được sau một thời hạn can thiệp chỉ hoàn toàn có thể do chiêu thức can thiệp đem lại. Chính vì đặc tính quan trọng này mà tác dụng của nghiên cứu và điều tra RCT cho phép nhà điều tra và nghiên cứu phát biểu về nguyên do và hệ quả ( cause-effect inference ) .
Cần nói thêm rằng so với những điều tra và nghiên cứu cắt ngang, nghiên cứu và điều tra bệnh chứng, hay thậm chí còn nghiên cứu và điều tra theo thời hạn, nhà nghiên cứu không hề phát biểu về nguyên do và hệ quả được, chính do hiệu quả hoàn toàn có thể chịu sự chi phối của những yếu tố trung gian mà nhà nghiên cứu không hề trấn áp được. Chính cho nên vì thế mà theo nguyên lí của y học thực chứng, hiệu quả từ nghiên cứu và điều tra RCT có giá trị khoa học cao nhất so với những quy mô nghiên cứu và điều tra khác .
Thông thường, một nghiên cứu và điều tra theo quy mô RCT thường có hai nhóm đối tượng người dùng : nhóm chứng ( control, hay có khi còn gọi là nhóm placebo ) và nhóm can thiệp. Chẳng hạn như nghiên cứu và điều tra HOPE ( Heart Outcomes Prevention Evaluation ), những nhà nghiên cứu tuyển chọn 9297 bệnh nhân được xem là có rủi ro tiềm ẩn cao, những người có triệu chứng tương quan đến mạch máu hoặc tiểu đường và có tối thiểu là một yếu tố rủi ro tiềm ẩn tương quan đến bệnh tim mạch. Sau đó, họ ngẫu nhiên chia bệnh nhân thành 2 nhóm : nhóm chứng gồm 4652 bệnh nhân, và nhóm can thiệp gồm 4645 bệnh nhân được điều trị bằng thuốc ramipril ( 10 mg / ngày ). Đặc điểm lâm sàng trước khi điều trị ( Bảng 1 ) tương tự giữa hai nhóm bệnh nhân .

Bảng 1.  Đặc điểm lâm sàng trước khi điều trị của các đối tượng trong công trình nghiên cứu HOPE

Biến

Ramipril

Nhóm chứng

Tuổi a 66 ( 7 ) 66 ( 7 )
Body mass indexa 28 ( 4 ) 28 ( 4 )
Nữ giới b 1279 ( 27.5 ) 1201 ( 25.8 )
Tiền sử bệnh động mạch vành b 3691 ( 79.5 ) 3786 ( 81.4 )
  • MI b
2410 ( 51.9 ) 2482 ( 53.4 )
  • Đau thắc ngực ổn định (Stable angina pectoris) b
2544 ( 54.8 ) 2618 ( 56.3 )
  • Đau thắc ngực không ổn định Unstable angina pectoris b
1179 ( 25.4 ) 1188 ( 25.5 )
Tai biến mạch máu não b 500 ( 10.8 ) 513 ( 11.0 )
Cao huyết áp b 2212 ( 47.6 ) 2143 ( 46.1 )
Tiểu đường b 1808 ( 38.9 ) 1769 ( 38.0 )

Chú thích

a Số ngoài ngoặc là trung bình, số trong ngoặc là độ lệch chuẩn
b Số ngoài ngoặc là số bệnh nhân, số trong ngoặc là Tỷ Lệ

Đo lường hiệu quả của thuốc

Để giám sát hiệu suất cao của thuốc ( hay một thuật điều trị ), cần có 2 thông số kỹ thuật nghiên cứu và điều tra : chỉ tiêu lâm sàng ( clinical outcome, cũng có khi gọi là endpoint ) và chỉ số thống kê. Chỉ tiêu lâm sàng là một biến số phản ảnh ảnh hưởng tác động của thuốc đến một quần thể bệnh nhân. Trong nghiên cứu và điều tra RCT, người ta phân biệt chỉ tiêu lâm sàng chính ( primary outcome ) và chỉ tiêu lâm sàng phụ ( secondary outcome ). Chỉ số thống kê giám sát mức độ đổi khác của chỉ tiêu lâm sàng .

Chẳng hạn như trong điều tra và nghiên cứu HOPE, chỉ tiêu lâm sàng chính để nhìn nhận hiệu suất cao của thuốc là tần số bệnh nhồi máu cơ tim ( MI ), tai biến mạch máu não ( stroke ), hoặc tử trận từ những nguyên do tương quan đến bệnh tim mạch ( CV death ). Chỉ tiêu lâm sàng phụ là tỉ lệ tử trận từ bất kỳ nguyên do nào. Các chỉ tiêu lâm sàng này được ghi nhận trong 5 năm .

Để giám sát những chỉ tiêu lâm sàng này, những nhà nghiên cứu sử một một số ít chỉ số thống kê. Những chỉ số này hoàn toàn có thể tóm lược trong hai nhóm : chỉ số phản ảnh rủi ro tiềm ẩn tương đối, và chỉ số phản ảnh rủi ro tiềm ẩn tuyệt đối. Các chỉ số tương đối là relative risk ( tỉ số rủi ro tiềm ẩn ), hazard ratio, và odds ratio. Các chỉ số tuyệt đối gồm có risk difference và quan trọng nhất có lẽ rằng là NNT ( number needed to treat ) mà tôi sẽ lý giải dưới đây .

Giảm nguy cơ tuyệt đối (absolute risk reduction). Nguy cơ (risk) mắc bệnh là xác suất một cá nhân mắc bệnh trong một thời gian phơi nhiễm nhất định trong một quần thể cụ thể.  Chẳng hạn như trong nghiên cứu hiệu quả Ramipril trên, nguy cơ bị tai biến, nhồi máu cơ tim và tử vong vì bệnh tim mạch trong nhóm chứng là 14% trong vòng 5.  Do đó, nguy cơ, nói cho cùng trong văn cảnh chúng ta đang bàn, là một tỉ lệ, hay xác suất có điều kiện.  Điều kiện ở đây là thời gian và đối tượng.

Tạm kí hiệu nguy cơ là p.   Nhưng ở đây, chúng ta có hai nhóm, cho nên chúng ta cần một kí hiệu khác để chỉ nhóm: p1 là nguy cơ mắc bệnh trong nhóm điều trị, p0 là nguy cơ mắc bệnh trong nhóm không điều trị (tức nhóm chứng).  Giảm nguy cơ tuyệt đối (sẽ viết tắt là ARR – absolute risk reduction) được định nghĩa như là độ khác biệt nguy cơ giữa hai nhóm bệnh nhân:

ARR = p0 – p1 [ 1 ]

Giảm nguy cơ tương đối (relative risk reduction). Với hai nguy cơ, chúng ta có thể dễ dàng ước tính nguy cơ tương đối (relative risk – RR):

RR

Chú ý ở đây, tất cả chúng ta đặt rủi ro tiềm ẩn của nhóm điều trị ( p1 ) lên tử số. Do đó, nếu RR < 1, tất cả chúng ta hoàn toàn có thể nói rủi ro tiềm ẩn mắc bệnh trong nhóm điều trị thấp hơn nhóm chứng ( thuốc có hiệu suất cao ) ; nếu RR > 1, rủi ro tiềm ẩn mắc bệnh trong nhóm điều trị cao hơn nhóm chứng ( thuốc gây thêm tai hại ) ; và RR = 0 có nghĩa là cả hai nhóm có rủi ro tiềm ẩn như nhau ( tức thuốc không có hiệu suất cao ) .
Bởi vì 1 là “ chuẩn ”, cho nên vì thế nếu tất cả chúng ta lấy 1 trừ cho RR, tất cả chúng ta có một chỉ số mới : đó là giảm rủi ro tiềm ẩn tương đối ( relative risk reduction hay RRR ) :
RRR = 1 – RR [ 3 ]

NNT. Số người cần điều trị (number needed to treat). Chỉ số RR hay RRR phản ảnh hiệu quả lâm sàng cho quần thể.  Vấn đề và cũng là khiếm khuyết lớn nhất của RR là hai nguy cơ rất khác nhau nhưng có thể cho ra cùng một RR, và vấn đề này thường gây hiểu lầm.  Có thể xem xét hai trường hợp giả sau đây để minh họa cho phát biểu trên:

  • Một nghiên cứu hiệu quả thuốc A cho thấy nguy cơ mắc bệnh ở bệnh nhân nhóm 1 và nhóm 2 là 0.01 và 0.02 (tức 1% và 2%).  Tỉ số nguy cơ, do đó, bằng: RR = 0.01 / 0.02 = 0.5.
  • Một nghiên cứu khác cũng có hai nhóm, nhưng lần này, nguy cơ mắc bệnh trong cộng đồng tăng 10 lần so với nghiên cứu trên, với tỉ lệ mắc bệnh ở hai nhóm là 0.10 và 0.20 (10% và 20%).  Tỉ số nguy cơ vẫn RR = 0.5.

Qua ví dụ trên, tất cả chúng ta hoàn toàn có thể thấy hai loại thuốc có cùng RR không hẳn có nghĩa là có hiệu suất cao như nhau, vì tất cả chúng ta không biết rủi ro tiềm ẩn tuyệt đối là bao nhiêu. Chỉ số RR rất thông dụng trong những báo cáo giải trình nghiên cứu và điều tra y khoa, nhưng cũng từng được phê bình rất nhiều lần. Tuy nhiên, vì tính đơn thuần của nó, nên chỉ số RR vẫn thường được sử dụng để nhìn nhận hiệu suất cao của một thuật điều trị .

Như nói trên, RR là một đo lường mang tính quần thể, chứ không phải cá nhân.  Khi nói RR = 0.4 hay thuốc giảm nguy cơ mắc bệnh 60% là nói đến hiệu quả của thuốc cho một quần thể, bởi vì cả tử số và mẫu số của RR như chúng ta thấy là tỉ lệ, mà tỉ lệ phản ảnh quần thể. 

Nhưng người thầy thuốc thì lại đối phó với một trường hợp cá thể.  Nói cách khác, chúng ta cần một chỉ số để có thể truyền đạt hiệu quả của thuốc cho một cá nhân.  Sau nhiều năm suy nghĩ, các nhà nghiên cứu Canada đề ra một chỉ số mới có tên là number needed to treat (NNT) [2].  Có lẽ nên dịch sang tiếng Việt là “Số người cần được điều trị“, nhưng để thống nhất với y văn quốc tế, tôi sẽ viết tắt là NNT để bạn đọc khỏi ngỡ ngàng khi theo dõi các báo cáo y học quốc tế.  Chỉ số này chỉ đơn giản là hàm số của hai nguy cơ tuyệt đối  p0 và p1:

RR-h1

một ca bệnh.  Chú ý, tôi dùng chữ giảm (reduce) chứ không phải ngăn ngừaÝ nghĩa của NNT là gì ? Phần lớn y văn, như website của Tập san British Medical Journal ( http://www.bmj.com/cgi/content/full/319/7223/1492 ), định nghĩa rằng “ The number of patients who need to be treated to prevent one additional sự kiện ” ( số bệnh nhân cần được điều trị để ngăn một ca bệnh ). Nhưng định nghĩa đó … sai ! Thật ra, NNT là số bệnh nhân cần được điều trị để giảmca bệnh. Chú ý, tôi dùng chữ ( reduce ) chứ không phải( prevent ) như nhiều bài báo trong y văn sử dụng sai .
Nhìn qua công thức trên tất cả chúng ta thấy nếu p0 = p1 hay RR = 1 thì NNT là số vô định ( vì không hề chia cho 0 ). Nói cách khác, nếu không có hiệu suất cao lâm sàng thì NNT là vô định. Nếu độ độc lạ giữa p0 và p1 ( phần mẫu số ) càng cao thì NNT càng thấp ; và ngược lại, nếu độ độc lạ càng thấp thì NNT càng cao. Điều này có nghĩa là nếu rủi ro tiềm ẩn mắc bệnh cao, và nếu hiệu suất cao của thuốc cao ( giảm rủi ro tiềm ẩn mắc bệnh nhiều ), thì tất cả chúng ta chỉ cần điều trị một số ít ít bệnh nhân để giảm một trường hợp mắc bệnh .

So sánh các chỉ số đo lường hiệu quả lâm sàng

Bây giờ chúng ta thử áp dụng các chỉ số vừa trình bày để diễn giải kết quả của nghiên cứu HOPE.  Kết quả chính sau 5 năm theo dõi và điều trị có thể tóm lược trong Bảng 2 sau đây.

Bảng 2.  Kết quả điều trị sau 5 năm (nghiên cứu HOPE)

Chỉ tiêu lâm sàng chính

Ramipril

(n = 4645) 1

Nhóm chứng

(n = 4652) 1

RR (khoảng tin cậy 95%) 2

MI, stroke, CV death 651 ( 14.0 ) 826 ( 17.8 ) 0.78 ( 0.70, 0.86 )
  • Tử vong (CV death)
282 ( 6.1 ) 377 ( 8.1 ) 0.74 ( 0.64, 0.87 )
  • MI
459 ( 9.9 ) 570 ( 12.3 ) 0.80 ( 0.70, 0.90 )
  • Stroke
156 ( 3.4 ) 226 ( 4.9 ) 0.68 ( 0.56, 0.84 )
Tử vong từ toàn bộ nguyên do b 482 ( 10.4 ) 569 ( 12.2 ) 0.84 ( 0.75, 0.95 )

Chú thích: 1Số ngoài ngoặc là số bệnh nhân, số trong ngoặc là phần trăm; 2RR (tỉ số nguy cơ) và số trong ngoặc là khoảng tin cậy 95%.  Khi khoảng tin cậy 95% không bao gồm 1 có nghĩa là các chỉ số trên có ý nghĩa thống kê.

Như trình diễn trong bảng số liệu trên, rủi ro tiềm ẩn ( hay tỉ lệ ) nhồi máu cơ tim, tai biến và tử trận vì bệnh tim trong nhóm chứng là 17.8 % trong vòng 5 năm ; nhưng trong nhóm được điều trị là 14 %. Nói cách khác, thuốc Ramipril giảm rủi ro tiềm ẩn tuyệt đối khoảng chừng 4 % ( lấy 17.8 trừ cho 14 ) .

Tỉ số rủi ro tiềm ẩn ( RR ) được tính bằng cách lấy tỉ lệ của nhóm điều trị chia cho tỉ lệ của nhóm chứng. Chẳng hạn như RR cho nhồi máu cơ tim, tai biến và tử trận vì bệnh tim là RR = 14 / 17.8 = 0.78. Nói cách khác, rủi ro tiềm ẩn bệnh và tử trận trong nhóm được điều trị bằng Ramipril bằng 78 % so với nhóm không được điều trị. Diễn giải thực tiễn hơn, Rampiril giảm rủi ro tiềm ẩn bệnh và tử trận 22 % .

Nhưng vì nghiên cứu và điều tra được thực thi trên một quần thể, nên tất cả chúng ta không biết nếu nghiên cứu và điều tra được lặp lại trên một hay nhiều quần thể khác thì rủi ro tiềm ẩn sẽ giảm bao nhiêu. Một cách để vấn đáp thắc mắc trên là tất cả chúng ta làm những nghiên cứu và điều tra lí thuyết, mà theo đó nghiên cứu và điều tra HOPE được lặp lại hàng trăm, ngàn lần. Cứ mỗi lần tái diễn, tất cả chúng ta tính RR, và do đó tất cả chúng ta có hàng trăm, hàng ngàn RR. Khoảng xê dịch 95 % của những RR này được trình diễn trong ngặc đơn của bảng số liệu trên. Chẳng hạn như rủi ro tiềm ẩn nhồi máu cơ tim giảm 20 %, và nếu nghiên cứu và điều tra được lặp lại 100 lần, tất cả chúng ta hoàn toàn có thể kì vọng rằng Ramipril giảm rủi ro tiềm ẩn bệnh từ 10 % đến 30 % ( RR giao động từ 0.70 đến 0.90 ) .
Dưới 1 số ít giả định, tất cả chúng ta cũng hoàn toàn có thể diễn dịch hiệu quả trên rằng Xác Suất mà Ramipril giảm rủi ro tiềm ẩn nhồi máu cơ tim từ 10 % đến 30 % là 0.95. Đó là ý nghĩa của khoảng chừng an toàn và đáng tin cậy 95 % ( hay 95 % confidence interval ) .

Nhưng RR là một chỉ số mang tính quần thể, rất khó diễn giải và truyền đạt cho bệnh nhân.  Một chỉ số khác có tính thực tế hơn và có thể truyền đạt cho bệnh nhân dễ hiểu hơn là NNT.  Bảng 3 sau đây trình bày hiệu quả của Ramipril tính theo NNT.

Bảng 3.  Kết quả điều trị sau 5 năm (nghiên cứu HOPE) tính theo NNT

Chỉ tiêu lâm sàng chính

Ramipril

(n = 4645) 1

Nhóm chứng

(n = 4652) 1

NNT (số bệnh nhân cần điều trị để giảm 1 ca bệnh)

MI, stroke, CV death 651 ( 14.0 ) 826 ( 17.8 ) 26
  • Tử vong (CV death)
282 ( 6.1 ) 377 ( 8.1 ) 50
  • MI
459 ( 9.9 ) 570 ( 12.3 ) 42
  • Stroke
156 ( 3.4 ) 226 ( 4.9 ) 67
Tử vong từ tổng thể nguyên do b

482 (10.4)

569 ( 12.2 ) 56

Chú thích: 1Số ngoài ngoặc là số bệnh nhân, số trong ngoặc là phần trăm; 2RR (tỉ số nguy cơ) và số trong ngoặc là khoảng tin cậy 95%.

Chúng ta có thế lấy chỉ tiêu nhồi máu cơ tim để minh họa. Nguy cơ nhồi máu cơ trong nhóm Ramipril là 9.9 %, và nhóm chứng là 12.3 %. Do đó, Ramipril giảm ~ 2.3 %. Và NNT được tính bằng cách lấy 1 chia chi 0.023 ( tức 2.3 % ) : NNT = 1 / 0.023 = 42. Nói cách khác, tính trung bình, tất cả chúng ta phải điều trị 42 bệnh nhân để giảm một ca nhồi máu cơ tim .

Diễn giải một cách vừa đủ và dài hơn thì NNT có nghĩa như sau : Giả dụ tất cả chúng ta có 1000 bệnh nhân. Trong số này, 877 người sẽ không bị bệnh nhồi máu cơ tim ( vì tỉ lệ mắc bệnh trong nhóm chứng là 12.3 % ). 100 người còn lại sẽ mắc bệnh dù được điều trị với Rampiril ( vì tỉ lệ mắc bệnh trong nhóm Rampipril là 9.9 %, nhưng tôi lấy chẵn 10 % ). Số còn lại 23 người sẽ không mắc bệnh. Như vậy, trong số 1000 người được điều trị, tất cả chúng ta ngăn ngừa được 23 bệnh nhân khỏi bệnh – trong vòng 5 năm. ( Cũng hoàn toàn có thể nói trong 100 người được điều trị, Rampiril sẽ ngừa được 2 ca bệnh nhồi máu cơ tim ) .

Theo tôi, đó là cách diễn giải dễ hiểu nhất để cho bệnh nhân hiểu được hiệu suất cao của thuốc. Nhưng rất tiếc không sách giáo khoa nào diễn đạt như vậy, và càng tiếc hơn khi phần đông y văn đều diễn đạt hiệu suất cao lâm sàng qua tỉ số rủi ro tiềm ẩn. Chẳng hạn như trong ví dụ trên, những nhà phân phối thuốc sẽ nói ( và đã nói ) rằng statin giảm rủi ro tiềm ẩn nhồi máu cơ tim 31 %. Con số 31 % thoạt đầu nghe rất ấn tượng, nhưng nếu đặt nó vào toàn cảnh của một cá thể bệnh nhân thì trọn vẹn … không có ý nghĩa. Nó không có ý nghĩa do tại một cá thể thì không có mẫu số, nhưng RR lại là một phân số ! Nó không có ý nghĩa vì RR vận dụng cho một quần thể, còn bệnh nhân là một cá thể .

Cách nghiên cứu và phân tích trên là hiệu suất cao lâm sàng. Nhưng so với những giới chức y tế, yếu tố đặt ra là một hiệu quả như vậy có hiệu suất cao kinh tế tài chính hay không ? Nhưng đây là một câu hỏi phức tạp, cần phải được nghiên cứu và phân tích cho đến nơi đến chốn, không nằm trong khoanh vùng phạm vi của chương này. Hi vọng một lần sau tôi sẽ quay lại yếu tố hiệu suất cao kinh tế tài chính này .

Mối liên hệ giữa NNT và RR

Thông thường những bài báo nghiên cứu và điều tra y học trình diễn RR, nhưng trong những năm gần đây chỉ số NNT cũng được chăm sóc. Cho nên, yếu tố đặt ra là nếu tất cả chúng ta biết RR và rủi ro tiềm ẩn mắc bệnh trong hội đồng ( nếu không điều trị ), thì tất cả chúng ta phải suy luận thế nào về NNT ?

Như tôi vừa trình diễn trong những công thức [ 1 ] đến [ 4 ], NNT phụ thuộc vào vào hai chỉ số rủi ro tiềm ẩn p0 và p1, nhưng RR cũng phụ thuộc vào vào hai chỉ số này, do đó rất thuận tiện để tìm mối liên hệ giữa NNT và RR. Có thể chứng tỏ rằng, nếu tất cả chúng ta biết p0 và RR, thì NNT sẽ là :

RR-h2

Nhìn qua công thức trên tất cả chúng ta thuận tiện thấy khi RR càng thấp ( tức hiệu suất cao lâm sàng càng cao ) thì số NNT càng thấp, tức số bệnh nhân cần được điều trị ít hơn để giảm thiểu một ca bệnh. Chẳng hạn như nếu tỉ lệ mắc bệnh ngoài hội đồng là 10 % ( p0 = 0.1 ) và qua y văn tất cả chúng ta biết rằng thuốc A có hiệu suất cao lâm sàng giảm rủi ro tiềm ẩn bệnh với RR = 0.5, tất cả chúng ta hoàn toàn có thể ước tính NNT qua công thức trên như sau :

RR-h3

Bảng số liệu và biểu đồ sau đây sẽ tính NNT cho một số ít rủi ro tiềm ẩn và những giá trị RR :

Bảng 4Số bệnh nhân cần điều trị tính cho nguy cơ bệnh từ 1% đến 20% và tỉ số nguy cơ tương đối từ 0.1 đến 0.9

RR

p0 = 0.01

p0 = 0.02

p0 = 0.05

p0 = 0.10

p0 = 0.15

p0 = 0.20

0.9

111 56 22 11 7 6

0.8

125 63 25 13 8 6

0.7

143 71 29 14 10 7

0.6

167 83 33 17 11 8

0.5

200 100 40 20 13 10

0.4

250 125 50 25 17 13

0.3

333 167 67 33 22 17

0.2

500 250 100 50 33 25

0.1

1000 500 200 100 67 50

Tóm lại, trong ba chỉ số hiệu suất cao lâm sàng của một thuật điều trị — giảm rủi ro tiềm ẩn tuyệt đối ARR, giảm rủi ro tiềm ẩn tương đối RRR, và số bệnh nhân cần điều trị NNT — thì NNT là chỉ số có ý nghĩa nhất và cần được sử dụng thoáng đãng để truyền đạt thông tin y khoa đến bệnh nhân. Không có một chỉ số lâm sàng nào tuyệt đối. Ngay cả NNT cũng có vài khiếm khuyết kĩ thuật của nó [ 3 ], nhưng cái ưu điểm của nó là chỉ số này cho tất cả chúng ta một thông tin thiết yếu cho người bệnh. Người thầy thuốc chăm sóc đến một cá thể, và y học đang tiến dần từ quần thể đến cá thể, do đó NNT sẽ trở thành một chỉ số lâm sàng quan trọng trong tương lai .

Để tạm kết thúc bài này, tôi muốn kể những bạn một câu truyện khá đối sánh tương quan giữa điều trị và … cướp ngân hàng nhà nước. Trong những người cướp ngân hàng nhà nước nổi tiếng vào thập niên 1940 s bên Mĩ, Willy Sutton là một nhân vật đặc biệt quan trọng. Khi ông ta bị bắt và được hỏi tại sao ông ta cứ nhắm vào ngân hàng nhà nước mà cướp, ông ta thản nhiên nói “ vì tiền nằm ở đó ” [ 4 ]. Đương nhiên ! Tuy nhiên, trong chẩn đoán y khoa và điều trị bệnh, hàm ý câu nói đó rất quan trọng. Nói đúng chuẩn hơn là thế này : nếu muốn đem lại quyền lợi tối đa cho bệnh nhân, cần phải tìm bệnh nhân có rủi ro tiềm ẩn mắc bệnh cao. Biểu đồ 1 “ dạy ” cho tất cả chúng ta điều này. Bệnh nhân có rủi ro tiềm ẩn cao, điều trị sẽ đem lại quyền lợi lớn chẳng những cho cá thể mà còn cho hội đồng. NNT giúp cho tất cả chúng ta lựa chọn này .

Thuật ngữ Anh – Việt dùng trong bài

Absolute risk Nguy cơ tuyệt đối
Absolute risk reduction Giảm rủi ro tiềm ẩn tuyệt đối
NNT Số bệnh nhân cần điều trị
Randomized controlled trial Nghiên cứu lâm sàng đối chứng ngẫu nhiên
Relative risk Tỉ số rủi ro tiềm ẩn
Relative risk reduction Giảm rủi ro tiềm ẩn tương đối

Tài liệu tham khảo

1. The Heart Outcomes Prevention Evaluation Study Investigators. Effects of an agiotensin converting enzyme inhibitor, ramipril on cardiovascular events in high-risk patients. New Engl J Med 2000 ; 342 : 145 – 53
2. Laupacis A, Sackett DL, Roberts RS. An assessment of clinically useful measures of the consequences of treatment. N Engl J Med 1988 ; 318 : 1728 – 33 .
3. Wu LA, Kottke TE. Number needed to treat : caveat emptor. J Clin Epidemiol 2001 ; 54 : 111 – 116 .
4. Câu chuyện về tay cướp ngân hàng nhà nước Mĩ hoàn toàn có thể tìm hiểu thêm tại website : www.sunnysidechamber.org/OldDays/willyquestioned.html .

5.       Chỉ số NNT đã được phân tích và ước tính cho một số bệnh và thuật điều trị.  Website của Đại học Toronto có một bảng tóm lược khá thú vị mà tôi trình bày dưới đây (tiếng Anh) để bạn đọc tham khảo:

http://www.cebm.utoronto.ca/glossary/nntsPrint.htm

Trong bảng này có vài kí hiệu chú ý: CER là nguy cơ (tỉ lệ) trong nhóm chứng, EER là nguy cơ mắc bệnh trong nhóm đươc điều trị.

ĐÁNH GIÁ post
Bài viết liên quan

Tư vấn miễn phí (24/7) 094 179 2255